Ученые сообщили о значительном прорыве в лечении одного из самых агрессивных видов рака мозга — глиобластомы. В доклиническом исследовании новая генная терапия смогла полностью уничтожить опухоли у большинства подопытных мышей и предотвратить их повторное появление.
Работа, опубликованная в журнале Nature, стала результатом более чем десятилетних исследований под руководством профессора Стива Полларда из Эдинбургского университета. Технология также развивалась при участии биотехнологической компании Trogenix.
Согласно результатам, более чем у 80% мышей опухоли полностью исчезли после однократного введения терапии. При этом не было зафиксировано токсичности или повторного роста опухолей.
Разработанный метод использует так называемый троянский подход. Генетический материал доставляется прямо в опухоль с помощью безопасного вируса. Попадая в клетки, он активирует сразу несколько механизмов борьбы с раком.
Во-первых, специальный генетический «сенсор» включается только в клетках глиобластомы, обеспечивая точечное воздействие. Во-вторых, запускается процесс превращения безвредного препарата, принимаемого пациентом, в токсичное вещество, которое уничтожает раковые клетки. В-третьих, активируется иммунный ответ — организм начинает распознавать и атаковать опухоль.
Таким образом, терапия сочетает прямое уничтожение опухолевых клеток и стимуляцию иммунной системы. Уже в первые две недели после лечения у мышей наблюдалось значительное уменьшение опухолей, а в течение следующих недель — их полное исчезновение примерно в 83% случаев.
Кроме того, у подопытных животных сформировалась долговременная защита: иммунная система «запоминала» рак и эффективно реагировала на его повторное появление. Даже при повторном введении опухолевых клеток рост новообразований не наблюдался.
Дополнительные эксперименты с использованием тканей пациентов показали, что терапия активируется исключительно в раковых клетках, не затрагивая здоровые. Это может существенно снизить риск побочных эффектов при лечении людей.
Следующим этапом станут клинические испытания на людях, которые планируется начать весной 2026 года. На первом этапе ученые сосредоточатся на оценке безопасности нового метода.
Исследователи подчеркивают, что, несмотря на многообещающие результаты, речь пока идет о доклинической стадии. Однако они надеются, что технология может стать основой для принципиально нового подхода к лечению не только глиобластомы, но и других видов рака.